TransCon®: una potente piattaforma tecnologica al centro del nostro approccio innovativo
Il cuore di Ascendis Pharma è costituito da una piattaforma tecnologica potente e flessibile. Grazie a una profonda comprensione dei meccanismi chimici, questa piattaforma consente di superare le sfide nello sviluppo di nuovi farmaci. In combinazione con conoscenze biologiche consolidate, ci permette di rispondere alle esigenze mediche non soddisfatte dei pazienti in modo completamente innovativo.
TransCon® = Transient Conjugation
Il nome «TransCon» deriva dal termine «Transient Conjugation», un processo in cui un carrier inerte (molecola portatrice) viene temporaneamente (transitoriamente) accoppiato a un principio attivo inalterato con caratteristiche biologiche note.
A seconda del vettore utilizzato, i profarmaci TransCon® possono essere progettati per agire a livello sistemico (in tutto il corpo) o localmente (ad es. intratumorale) per raggiungere un determinato obiettivo terapeutico. TransCon® può essere applicato a un ampio spettro di proteine, peptidi o piccole molecole in diversi ambiti terapeutici.
UNA PIATTAFORMA PER LO SVILUPPO DI TERAPIE CON POTENZIALE BEST-IN-CLASS
TransCon® è una piattaforma tecnologica innovativa per lo sviluppo di farmaci. Essa combina la biologia tradizionale con i vantaggi delle tecnologie dei profarmaci e dei processi che prevedono il rilascio ritardato dei farmaci, al fine di influenzare positivamente l’effetto terapeutico. Ciò può riguardare, ad esempio, il miglioramento dell’efficacia e della tollerabilità o una somministrazione più comoda, alleviando così il carico sui pazienti e/o sui caregiver.
Profarmaco TransCon®: tre componenti
Le molecole TransCon® sono costituite da tre componenti: un principio attivo non modificato, invariato, con una biologia ben nota; un carrier inerte che lo protegge; e un linker che li collega temporaneamente. Una volta stabilito il legame, il carrier inattiva e scherma i diversi principi attivi, impedendone l’eliminazione. Dopo l’iniezione, le condizioni fisiologiche biologiche dell’organismo determinano il rilascio dei principi attivi non modificati in modo controllato nel tempo e con una velocità definita. Poiché il principio attivo rimane invariato, si attende che il suo meccanismo d’azione originale venga mantenuto.